#罕見疾病
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中國罕病童接受基因編輯實驗死亡 醫療團隊涉隱匿死訊超過1年
|全球中國一名6歲罕病女童去（2025）年3月時，接受全球首例腦部基因編輯臨床試驗，卻在一週後因嚴重免疫反應死亡，整起事故卻直至近期才由《科學》期刊揭露。該試驗團隊所屬的上海交大醫學院對此表示，已成立專責工作小組展開調查。
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美伊交火波及藥物運輸 醫師憂血友病患者無藥治療
|全球美國與伊朗掀起新一波戰火，受害的還有伊朗的血友病患者。他們原本可以在家注射的藥物，如今因為戰火與禁運制裁的雙重打擊，難以再取得。有醫師擔心，長久的藥物短缺，可能會加劇患者的病情與痛苦，甚至危及生命。
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治療動物多用人用藥品，動物用藥有何爭議？【獨立特派員】
|社會原訂七月上路的非經濟動物人用藥品管理辦法，因基層強烈反彈，防檢署與食藥署在四月公告註銷。這場風波揭開了人藥與獸藥分屬不同部會管轄的結構性矛盾，導致臨床獸醫與不具法定機構身分的野生動物救傷單位，長期身陷購藥與流向管理的制度困境。朝野立委雖已啟動三法共修、力推「負面表列」轉型，但在國會屆期不續審的壓力下，動物醫療的法治曙光仍面臨時間考驗。
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6旬婦罹罕病逢希伯-林道症候群 多個器官易反覆出現腫瘤或病變
|生活63歲的林女士30多年來6度動過手術大刀，原因是罹患極罕見疾病「逢希伯-林道症候群」，簡稱VHL，這類疾病容易在多種器官反覆出現腫瘤或病變，就像春風吹又生，導致患者一生反覆手術，目前全台通報僅有54例。
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美祭專利藥100%關稅我未豁免 藥界：半年內恐迎缺藥潮
|社福人權美國公布藥品關稅政策，祭出專利藥100%關稅，而台灣沒有在此次豁免名單之內。雖然學名藥、或者生物相似藥「暫時豁免」、維持零關稅，不過1年內會再評估。但藥界指出，大約半年左右恐怕將迎來一波藥價漲勢，甚至「缺藥潮」。立委也呼籲政府，除了持續向美方爭取有利待遇，也要把關鍵藥品的供應、研發、與生產，逐步建立在台灣自身。
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罕病瀨川氏症全台患者約20人 及早發現、規律服藥可改善
|社福人權「瀨川氏症」是一種遺傳性罕見疾病，全台確診患者約20多人，其中有一家族3代7人都是患者，因為基因突變，體內多巴胺濃度過低，症狀包括肌張力異常、步態不穩等，很容易被誤診為巴金森氏症等其他疾病，所幸這種疾病只要及早發現、規律服藥，就可改善症狀，恢復正常生活。
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厝內有12歲以下准倩外籍移工 4/13開放申請
|台語新聞為著欲幫助民眾育囝，行政院宣布放冗外籍家庭使用人的申請資格，放冗到厝內面有一名未滿12歲囡仔，就會當申請；另外，厝內面有罕見疾病、身障兒童等特殊家庭也會放冗，按算4/13開放申請。（新聞標題、導言為台語文）
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罕病導致免疫系統攻擊大腦 美自體免疫性腦炎患者喪失記憶
|全球美國加州有一位自體免疫性腦炎患者，他在5年前發現自己從青少年到2020年，這50年間的所有記憶都一片空白，原來他罹患了一種「自體免疫性腦炎」，這是免疫系統錯誤攻擊大腦的疾病，會導致記憶喪失、性格改變，還會有癲癇等症狀，但如果能及早治療，就能降低大腦永久損傷的風險。
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AADC缺乏症藥物納健保 12月上路估13童受惠
|社福人權罕見疾病AADC缺乏症的基因治療藥物，療程費用1億元，12月起將納入健保給付，是目前健保給付單價最高的藥品，預估首年會有13名病童受惠。衛福部長石崇良表示，明（2026）年健保除了罕藥專款外，也會再追加20億元公務預算支應，不過還需要立法院的同意。
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