中國罕病童接受基因編輯實驗死亡 醫療團隊涉隱匿死訊超過1年

中國一名患有罕見基因突變的6歲女童，2025年3月在上海交通大學醫學院附屬的新華醫院，接受全球首例腦部基因編輯治療，但卻在手術後1週因引發嚴重免疫反應死亡。

不過其醫療團隊卻隱匿此次死亡事件，直至《科學》期刊（Science）與「撤稿觀察」（Retraction Watch）23日聯合刊出調查報導後，女童死因才引發全球關注，上海交大醫學院也於26日宣布，成立專責工作小組展開調查。

《科學》報導指出，這名6歲的中國女童，生前罹患全球僅有約237例的罕見疾病「史奈德斯布洛克坎波症候群」（Snijders Blok-Campeau syndrome），由於其DNA出現單個鹼基突變，導致智能發展比同齡兒童遲緩、頭圍偏大，但醫學界普遍認為，多數患者壽命與常人無異。

主導這項臨床實驗的神經科學家仇子龍與其醫療團隊，原本希望在女童大腦仍在發育時，修復神經元中的突變基因，使其DNA鹼基恢復正常，讓其身體能產生成長過程必要的蛋白質。與此同時，報導指出，這項實驗中有約86萬美元（約台幣2786萬元）資金來自女童父母與其親友。

然而，當醫療團隊注射數兆個改造過的病毒載體至女童脊髓後，女童即因產生嚴重免疫反應，而在相隔7天後死亡。事後院方倫理委員會認定，其死因「確定與治療相關」。

不過仇子龍團隊今年在《自然》期刊（Nature）發表研究成果時，卻只提及動物研究，對於在女童身上進行的臨床實驗隻字未提，只模糊寫道，「要彌合臨床前研究與臨床轉化之間的鴻溝，仍然是一項重大挑戰。」

《科學》及「撤稿觀察」邀請的7名專家審閱相關細節後認為，仇子龍及其團隊在對猴子進行的實驗已出現安全警訊情況下，仍繼續推動臨床實驗，且事前未充分告知女童家屬試驗風險。

調查報告並指出，新華醫院允許該試驗在無須國家監管批准的制度下進行，且女孩死亡後，該醫院也僅遭地方衛生機關罰款，仇子龍則未受到任何公開處分，女童的父母因此決定公開此事。

法新社分析，這起隱匿1年多的死亡事件曝光後，已再次打擊中國企圖在生物技術領域與美國匹敵的野心。在此之前，中國生物物理學家賀建奎曾於2018年時，以未經充分驗證的基因編輯技術，應用於製造一對雙胞胎出生，引發中國科學家不當應用高風險技術爭議。

上海交通大學醫學院26日透過聲明表示，「高度重視」女童的死因，並已成立專門工作小組對事件進行全面調查。聲明中並強調，該院高度重視科研誠信和相關規範，「堅決反對在違反科研倫理下，進行醫學科研活動」。