（圖／美聯社）
瑞士製藥公司諾華集團，利用基因療法研發新藥醫治幼兒「脊髓性肌肉萎縮症」，已獲得美國食品藥物管理局批准。這項新藥價格相當6670萬新台幣，是目前全球最昂貴的藥，但對許多患病孩童的家長來說，仍然值得。
瑞士製藥公司諾華集團宣布，旗下醫治幼兒罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症」的基因療法新藥，已經獲得美國食品藥物管理局批准。這項新藥價格約212萬美元，相當新台幣6670萬，打破史上最昂貴藥價紀錄。
諾華集團總裁藍儂博士表示，「這是一項顛覆型的療法，引入基因取代孩童缺失的功能，改善他們的生活狀況，他們能獲得吞嚥的能力，能夠坐下，有些甚至能夠走路。」
脊髓性肌肉萎縮症，在新生兒中發病率約為1萬分之一，具有毀滅性的危害。患病孩童一出生便失去運動神經元應有的功能，無法控制身上的肌肉，漸漸連吞嚥和呼吸都出現困難，最後死於這項疾病。新療程的原理，則是利用病毒提供正常的SMN1基因，透過注入的方式，取代患者原本缺陷的基因。
美國全國兒童醫院基因療法學者孟德爾說，「像魔法一般利用病毒，改變患者的天然病史，從判死刑到有品質地活著，讓人感到自己很渺小。」
患病孩童馬蒂歐的媽媽，相當滿意新藥效果。脊髓性肌肉萎縮症患者家長、妮可說，「有時甚至壓根沒有想到這疾病，再也不用在家應付脊髓性肌肉萎縮症，我們把孩子當作正常的3歲小孩看待。」
美國食品藥物管理局指出，這項療法最常見的副作用是肝酶會上升以及嘔吐現象。
脊髓性肌肉萎縮症患者家長蘿拉說，「他有機會獲得許多同年紀患者沒有的療程，所以我覺得他會心想事成的，沒有任何限制。」
儘管藥價全球最貴，諾華集團表示，比起現行療法多次長期療程累積下來的費用，其實還是比較划算。諾華預計會在今年稍後取得歐洲與日本當局的批准。