美首宗鋅指蛋白基因療法 編修缺損代謝基因

黏多醣症是一種先天的代謝疾病，這類病患很多都在早年夭折，少數可以活到成年，但因為代謝功能不全，造成身體病變。美國一名44歲的黏多醣症病患，接受一種基因療法，若成功，希望造福更多兒童病患。 布萊恩馬鐸在未婚妻的陪伴下辦理住院手續，身為黏多醣症病患，布萊恩從小到大不斷進出醫院，但他說自己很幸運，因為很多像他這樣的病患，無法長大成人。 ==黏多醣症病患 布萊恩馬鐸== 但我活得好久 我很開心可以活這麼久 布萊恩今年44歲，罹患黏多醣症第二型，這種缺乏酵素代謝的基因缺陷疾病，會危害包括心臟和呼吸道等。經常進出醫院，讓布萊恩的廚師工作受到影響。不過在美國國家衛生研究院的專案批准下，布萊恩13號在加州奧克蘭的貝尼奧夫兒童醫院接受基因編修實驗療法。 ==聖加摩醫療中心總裁 麥克拉== 我們最終希望治療病童 年齡越小越好 讓他們免去在成長過程中 所遭受的病痛 基因編修療法是將兩種鋅指蛋白和健康基因放到體內，再經由去活性病毒導引到細胞內。鋅指蛋白就像分子手術刀，切斷缺損的基因鏈，並遞補上健康基因。接著人體啟動自我修復功能，就能促進基因重組。 ==聖加摩醫療中心總裁 麥克拉== 就像兩隻手(手指)合在一起 就在DNA處 它們切斷DNA 基因就遞補上 由去活性病毒導引的基因療法，過去曾發生過病毒引發免疫系統反應而導致病患死亡的案例。而美國國家衛生研究院學者考夫曼表示，在確認醫療過程與沒有嚴重副作用的情況下，他通過這次的實驗療法申請。醫療團隊表示，術後一到三個月，就能知道布萊恩體內是否成功啟動基因編修功能。一旦順利，未來將會優先延用到先天代謝疾病與血友病等兒童病患。 記者 張淑芬 報導