京都大學iPS細胞研究 找到FOP候選藥

誘導性多功能幹細胞iPS的研究，京都大學團隊用iPS細胞研發罕見疾病"進行性肌肉骨化症FOP"的候選藥物，近期內將進入臨床實驗。 19歲的日本青年山本育海，小學三年起開始罹患了FOP進行性肌肉骨化症，又稱石頭人症。這是一種因為基因異常，導致全身肌肉、筋膜、肌腱、韌帶等軟組織慢慢骨化、變硬的罕見疾病，目前山本的頸部跟背部，已經骨化僵硬。 ==進行性肌肉骨化症患者 山本育海== 變得不能動讓人很不安 希望新藥早日完成 用來治療FOP的藥物，希望在於具有萬能分化能力的誘導性多功能幹細胞iPS。京都大學iPS細胞研究所戶口田淳也教授的團隊，用FOP患者細胞所培養的iPS細胞，成功重現疾病的狀態，然後利用候選藥進行反覆實驗，從大約7000種物質中鎖定了抗排斥免疫藥物雷帕黴素，在動物實驗中，獲得延緩病情惡化的效果，近期內將投入臨床實驗，創下全球首例。 ==京都大學iPS細胞研究所教授 戶口田淳也== 我們從基本研究中發現的藥物效果 是能(讓FOP患者體內)原本會 生成的新骨頭 不再長出來 換句話說 這就是預防藥物 讓現在病情不再惡化下去 長出新骨頭的抑制藥物 iPS細胞開發出來之前，只有胚胎幹細胞能分化成人體各種器官組織，雖然萬能卻有道德問題。日本厚生省跟文部科學省，31號組成專門委員會，開始審查國內第一起，為不孕症研究而須人工合成受精卵的申請案。 記者 綜合報導