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京都大學iPS細胞研究 找到FOP候選藥

中晝新聞
2017-08-02
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誘導性多功能幹細胞iPS的研究,京都大學團隊用iPS細胞研發罕見疾病"進行性肌肉骨化症FOP"的候選藥物,近期內將進入臨床實驗。

19歲的日本青年山本育海,小學三年起開始罹患了FOP進行性肌肉骨化症,又稱石頭人症。這是一種因為基因異常,導致全身肌肉、筋膜、肌腱、韌帶等軟組織慢慢骨化、變硬的罕見疾病,目前山本的頸部跟背部,已經骨化僵硬。

==進行性肌肉骨化症患者 山本育海==
變得不能動讓人很不安
希望新藥早日完成

用來治療FOP的藥物,希望在於具有萬能分化能力的誘導性多功能幹細胞iPS。京都大學iPS細胞研究所戶口田淳也教授的團隊,用FOP患者細胞所培養的iPS細胞,成功重現疾病的狀態,然後利用候選藥進行反覆實驗,從大約7000種物質中鎖定了抗排斥免疫藥物雷帕黴素,在動物實驗中,獲得延緩病情惡化的效果,近期內將投入臨床實驗,創下全球首例。

==京都大學iPS細胞研究所教授 戶口田淳也==
我們從基本研究中發現的藥物效果
是能(讓FOP患者體內)原本會
生成的新骨頭 不再長出來
換句話說 這就是預防藥物
讓現在病情不再惡化下去
長出新骨頭的抑制藥物

iPS細胞開發出來之前,只有胚胎幹細胞能分化成人體各種器官組織,雖然萬能卻有道德問題。日本厚生省跟文部科學省,31號組成專門委員會,開始審查國內第一起,為不孕症研究而須人工合成受精卵的申請案。

記者 綜合報導