1劑4900萬諾健生8月納健保 健保署採分期付款並設門檻

國內的脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者有400多人，健保署今年4月已放寬納入2款SMA用藥的給付，現在又宣布8月將基因治療藥物諾健生納入健保，成為健保給付最貴藥劑，一劑要價4900萬元，為了避免排擠其他昂貴藥物，健保署首度採分期付款，也設下門檻，只有出生半年內的新生兒發病，且有基因變異才能使用。

健保署副署長蔡淑鈴指出，「因為它單價真的高，所以我們就先從最有效的小朋友開始使用，然後觀察它的療效。我們大概評估1年會有8個小朋友。」

SMA治療藥物爭取協會理事長李怡潔表示，「現在的狀況來看，台灣目前還有300多位沒有辦法符合健保給付條件的，不只是諾健生，其他2種藥物也是相對來說比較嚴格一些，所以我們現階段就像署長說的，先求有藥。」

諾健生納入健保，被視為國內治療SMA重大里程碑，李怡潔給予肯定，但也坦言給付門檻太狹窄，全台多數患者看得到吃不到，而美國食藥局公告該藥物能用於治療2歲以下患者，喊話政府比照，增加治療的機會。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵提及，「基因治療是聲稱它很貴，但是一次就好了。對長期用藥、健保署的財務衝擊，甚至於病患治療來說，可以被治癒這件事情非常、非常重要。」

目前罕見藥物要納到健保平均要30個月，台灣目前擁有諾健生、脊瑞拉、服脊立3種SMA用藥，但規定患者只能3擇1，無法更換藥物，李怡潔呼籲取消相關限制。此外台灣有300多位SMA患者有迫切治療需求，卻都不符合3種用藥條件，協會要持續爭取放寬。